Warum ein Medikament zur Behandlung von Hautkrebs bei der Bewertung des Zusatznutzens durchfiel

Pressemitteilung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen

15.11.2013

Vismodegib bei Basalzellkarzinom: Zusatznutzen nicht belegt

Kaum patientenrelevante Endpunkte untersucht / Studien ohne Kontrollgruppe

An diesem Beispiel lässt sich lernen:
1) die Bewertung  dsr Zusatznutzens von Arzneimitteln nach § 35a SGB V (Lehrbuch Sozialmedizin 2. Auflage S. 334 f. – erscheint 2.12.)
2) was das IQWiG ist (Lehrbuch Sozialmedizin 1. Auflage S. 271,  2. Auflage  S. 289 f.)

zu 2)
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) ist ein wissenschaftliches, fachlich unabhängiges Institut mit der gesetzlichen Aufgabe, Vor- und Nachteile bzw. Nutzen und Schaden medizinischer Maßnahmen zu untersuchen und allgemeinverständliche Gesundheitsinformationen zu erstellen. Das Institut untersucht auch den Zusatznutzen von Arzneimitteln. Dafür wertet es vorhandene Studien aus. Eigene Studien anPatienten führt es nicht durch. Das IQWiG arbeitet dem Gemeinsamen Bundesausschuss zu.

zu 1)
Wie der Pressemeldung des IQWiG zu entnehmen ist, handelt es sich bei dem Basalzellkarzinom um einen bösartigen Hauttumor, der zumeist nicht heilbar ist.
Von der Arzneimittelzulassungsbehörde wurde die Substanz zugelassen, weil sie bewirken kann, dass der Tumor schrumpft.
Ob dies den Patienten auch nutzt, ob also die Patienten länger und/oder besser leben, muss für die Zulassung nicht gezeigt werden – m.E. eine große Schäche der Arzneimittelzulassung.

Um im Rahmen der gesetzlichen Krankenverischerung einen Preis erstattet zu bekommen, der höher ist als der Preis der Standardtherapie, muss die Firma nachweisen, dass ihr Medikament einen höheren Nutzen für die Patienten hat als die Standardtherapie. Dies erfolgt in der sog. "frühen Nutzenbewertung".

In diesem Fall hat die Firma keine Belege dafür vorlegen können, insbesondere hat sie keine randomisierte kontrollierte Studien vorgelegt, die zeigen, dass die Patienten mit ihrem Medikament länger und/oder besser leben.